La Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS annuncia l’avvio del primo studio di Fase 2 sulla terapia con il cenegermin (rhNGF, Nerve Growth Factor ricombinante umano) nei bambini con paralisi cerebrale infantile (CP – Cerebral Palsy), autorizzato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Lo studio, coordinato dal dottor Domenico Romeo, responsabile dell’Unità Operativa di Paralisi Cerebrali Infantili e Neurosviluppo del Policlinico Gemelli IRCCS, ricercatore di Neuropsichiatria infantile all’Università Cattolica, rappresenta un passo importante nella ricerca di nuove terapie per questa patologia.
Lo studio di Fase 2, randomizzato, in doppio cieco, valuterà sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di cenegermin (rhNGF) somministrato per via intranasale. Saranno arruolati complessivamente 60 bambini affetti da paralisi cerebrale, di età compresa tra i 2 e i 6 anni. Lo studio, che parte in questi giorni aI Policlinico Gemelli, coinvolgerà anche altri centri in tutta Italia ed è sostenuto da Dompé farmaceutici.
“Si tratta di un trial molto innovativo – spiega il dottor Domenico Romeo – perché utilizza una somministrazione non invasiva per via intranasale che dovrebbe permettere di superare la barriera emato-encefalica. È la prima volta che una molecola ‘biotech’ come l’NGF ricombinante umano viene somministrata nel sistema nervoso centrale in uno studio clinico; si tratta di uno sviluppo degli studi su bambini con trauma cranico grave e arresto cardio-circolatorio, condotti dal professor Antonio Chiaretti, associato di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore e Direttore del Pronto Soccorso Pediatrico del Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS. Riteniamo che sia la via di somministrazione, che la struttura della molecola, identica a quella naturale prodotta dall’organismo, produrranno potenziali effetti clinici sulla spasticità e minimi effetti collaterali”.
Con il termine paralisi cerebrale infantile si intende un ampio gruppo di disturbi neurologici dovuti a cause diverse, che danno luogo a una lesione permanente, non progressiva, del cervello in via di sviluppo. Il danno si può verificare prima, durante o dopo la nascita (cause prenatali: malformazioni cerebrali su base genetica, infezioni materne da toxoplsamosi, rosolia, herpes, cytomegalovirus durante la gravidanza; cause peri-natali: ridotto apporto di ossigeno al cervello, emorragia cerebrale; cause post-natali: meningo-encefaliti, trauma cranico graco) e influenza la funzione motoria e lo sviluppo del bambino, con vari gradi di gravità. Le conseguenze del danno si vedono soprattutto sulla postura e sul movimento, ma possono associarsi anche problemi della deglutizione, sensoriali (soprattutto alla vista e all’udito), cognitivi ed emotivi, della capacità di comunicare e relazionarsi con gli altri.
La lesione alla base della PC non è reversibile, ma è possibile intervenire per limitare le sue conseguenze con interventi mirati e tempestivi, che variano in base all’età, al tipo di danno neurologico e ai problemi presenti. La diagnosi si effettua con la risonanza magnetica, l’ecografia transfontanellare (ETF) e altri esami. Le terapie attuali sono principalmente sintomatiche e affidate a interventi riabilitativi, tossina botulinica, baclofen, interventi chirurgi mirati; non esistono tuttavia trattamenti in grado di ripristinare la perdita neuronale.
Una nuova possibilità di trattamento viene da Cenegermin (rhNGF), la versione biotech del Fattore di Crescita Nervoso (NGF – Nerve Growth Factor), scoperto dai Nobel Rita Levi-Montalcini e Stanley Cohen nel 1951 e già approvato dalla European Medicines Agency (EMA), dalla FDA statunitense e dalla NMPA cinese, per una rara patologia oftalmologica.
